9 JUL 2013

Gentherapie is veilig bij diabetes type 1: deze doorbraak kwam twee weken geleden uit onderzoek. Prof. Bart Roep van het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) speelde een belangrijke rol in dat onderzoek. Hij beantwoordt hier vragen van onze Facebook-volgers.

De onderzoekers toonden niet alleen aan dat gentherapie veilig is bij diabetes type 1, maar zagen bij de deelnemende patiënten ook een duidelijk effect op de insulineproducerende bètacellen en het afweersysteem.

Professor Roep, valt er iets te zeggen over op welke termijn deze therapie toepasbaar/beschikbaar is voor mensen met diabetes type 1?
“Nee, helaas niet. We vinden het effect nog niet goed genoeg. Ik beschouw dit resultaat dan ook vooral als een bewijs dat dit type nieuwe vaccins veilig is en wellicht nog werkt ook, en dat is koren op de molen van onze eigen celtherapie, waar we hopelijk dit jaar nog de eerste patiënt mee gaan behandelen om het op veiligheid te testen.”

Is de kans op complicaties ook weg als je deze therapie gebruikt? Is het dan niet zinvol om nu al te starten met het vaccineren omdat het dan complicaties in de toekomst verkleint en/of huidige complicaties afremt?
“Die kans is inderdaad aanzienlijk. Hoe eerder we kunnen ingrijpen, hoe beter.”

Komen kinderen onder de 18 en volwassen boven de 40 ook in aanmerking voor de gentherapie?
“Bij bewezen veiligheid en effectiviteit komt iedereen in aanmerking.”

Heeft het aantal jaren dat iemand diabetes heeft invloed op de werking?
“In zekere mate, maar wat vooral belangrijk zal zijn, is of er nog bètacellen over zijn die we weer aan het werk kunnen zetten als de aanvallen van het immuunsysteem gestopt zijn.”

Jullie hebben het over een levenslang vaccin, houdt dit dan in dat je nooit meer hoeft bij te spuiten en dat de insulinepomp verdwijnt? Zo ja, dan zou dat ook betekenen dat er niet meer gecontroleerd hoeft te worden en dat je kunt eten zonder erbij na te denken?
“Het is natuurlijk ieders wens en droom dat het effect blijvend wordt, maar dat was nog niet het geval. Daar staat tegenover dat we het eerst moesten testen bij mensen waar we helemaal geen effect hadden mogen verwachten, en zagen we een voordeel. We werken er nu dus aan om vaccins te maken die wel blijvend zijn, zoals bijvoorbeeld dat tegen polio.”

Is het ook definitief voorbij dan of komt het na verloop weer terug?
“Dat moet de tijd leren. Het huidige vaccin waarover nu tromgeroffeld wordt, was helaas maar tijdelijk effectief, dus dat moet beter. Wat we wel al weten uit andere studies, is dat zelfs het redden van een paar bètacellen en het behouden van een beetje insulineproductie voor zelfs maar een jaar of twee levenslang voordelen biedt tegen complicaties. Dat willen we dus graag in elk geval bereiken.”

Is dit alleen voor diabetes 1? Of ook voor diabetes type 2 en LADA?
“Dit vaccin is bestemd voor T1D (dus ook LADA), waarbij het afweersysteem bij vergissing de bètacellen aanvalt.” 

Hoe vaak krijgen we die vaccinatie?
“Dat is nog niet bekend, maar zo vaak als het nodig is. Het DNA-vaccin werd wekelijks gegeven en onze celtherapie voorlopig maar twee keer.”

Is het op termijn eventueel te doen dat je die zelf toedient net als met insuline?
“Wellicht. Celtherapie zal in het ziekenhuis moeten worden toegediend, maar dat hoeft waarschijnlijk maar een paar keer te gebeuren.”

Kan je je ook ergens aanmelden als proefpersoon?
“Dank voor jullie enthousiasme en medewerking. Voorlopig kan je je nog niet aanmelden. We zijn de strategie aan het verbeteren en wachten eerst het effect hiervan af. Haastige spoed is ook hier zelden goed, maar ik hoop snel een beroep op vrijwilligers te mogen doen!”
Zodra vrijwilligers nodig zijn, leest u dat uiteraard direct op onze Facebook-pagina.

Veel dank aan prof. Bart Roep en natuurlijk ook aan de vragenstellers!


Jouw bijdrage heeft zin

Maak meer onderzoek naar diabetes mogelijk.

Jouw bijdrage heeft zin

Maak meer onderzoek naar diabetes mogelijk.