26 JUN 2013

Professor Bart Roep van het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) heeft samen met een internationaal onderzoeksteam voor het eerst gentherapie toegepast tegen diabetes type 1. En met onverwacht resultaat. De onderzoekers tonen niet alleen aan dat de gentherapie veilig is, maar zien bij de deelnemende patiënten ook een duidelijk effect op de insulineproducerende cellen en het afweersysteem.

Bij mensen met diabetes type 1 keert het eigen afweersysteem zich tegen de cellen in de alvleesklier die insuline maken. In het internationale onderzoek kregen tachtig mensen tussen de 18 en 40 jaar twaalf weken lang wekelijks een injectie. Een deel kreeg de behandeling en een deel een nepbehandeling (placebo). In de injectie zat een bepaald gen (DNA). Dit wordt ook wel gentherapie genoemd.

Geen bijwerkingen

De resultaten van het onderzoek zijn opzienbarend: het afweersysteem van de patiënten die het gen kregen ingespoten, veranderde. Daardoor liet het de insulineproducerende cellen met rust. En nog beter: het ging de cellen juist beschermen. De mensen gingen ook wat insuline aanmaken. Heel belangrijk bovendien: er waren geen bijwerkingen.

Expertisecentrum

Professor Roep speelde een grote rol in het internationale onderzoek. Bart Roep: “Wij zijn in Leiden gespecialiseerd in het meten van veranderingen in het bloed die te maken hebben met ontstekingen in de eilandjes van Langerhans in de alvleesklier. Dat doen ze bijna nergens ter wereld. Dankzij het Diabetes Fonds hebben we een expertisecentrum kunnen oprichten om dit soort studies mogelijk te maken.”

Levenslange bescherming

Roep benadrukt dat we niet te hoge verwachtingen van deze strategie moeten hebben. “Het is een belangrijke stap dat we nu kunnen ingrijpen in het verloop van de ziekte.” Maar de effecten zijn nog niet blijvend. Daarom gaat Roep door met onderzoeken hoe hij afweercellen zo kan bewerken dat er een blijvende verandering optreedt. “We zien nu alleen een tijdelijk effect, we willen toe naar levenslange bescherming.” > Bekijk tien vragen over deze ontdekking, en antwoorden van Bart Roep

Trots

Hanneke Dessing, directeur Diabetes Fonds: “Bart Roep behoort tot de wereldtop van diabetesonderzoekers. Opnieuw heeft hij een belangrijke doorbraak gerealiseerd; een nieuwe stap richting een vaccin voor diabetes type 1. Ik ben trots en blij dat ons land dankzij het door ons gefinancierde expertisecentrum voorop kan lopen met internationale doorbraken. Hier doen onze donateurs het voor.”

Het onderzoek is gepubliceerd in Science, 26 juni 2013

Jouw bijdrage heeft zin

Maak meer onderzoek mogelijk naar de genezing van diabetes.